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Nov 24, 2023

Portfoliounternehmen Disc Medicine präsentiert positive erste Daten aus Phase-2-BEACON-Studie bei EHA

Arix Bioscience PLC (ARIX) Das Portfoliounternehmen Disc Medicine präsentiert eine positive Bilanz

Das Portfoliounternehmen Disc Medicine von Arix Bioscience PLC (ARIX) präsentiert positive erste Daten aus der Phase-2-BEACON-Studie auf der EHA am 09. Juni 2023 / 14:53 GMT/BST

Arix Bioscience plc

Portfoliounternehmen Disc Medicine präsentiert positive erste Daten aus Phase-2-BEACON-Studie bei EHA

LONDON, 09. Juni 2023: Arix Bioscience plc („Arix“ oder das „Unternehmen“) (LSE: ARIX), eine transatlantische Risikokapitalgesellschaft, die sich auf Investitionen in bahnbrechende Biotechnologieunternehmen konzentriert, weist darauf hin, dass ihr Portfoliounternehmen Disc Medicine heute vorläufige Ergebnisse bekannt gegeben hat Ergebnisse der offenen Phase-2-BEACON-Studie zur Untersuchung von Bitopertin, einem oral verabreichten Glycintransporter-1-(GlyT1)-Inhibitor, bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) und X-chromosomaler Protoporphyrie (XLP) auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) 2023 in Frankfurt, Deutschland.

Die ersten Studiendaten aus der BEACON-Studie zeigten einen konsistenten Rückgang von Protoporphyrin IX (dem krankheitsverursachenden Metaboliten in EPP), einen signifikanten Anstieg der gemeldeten Sonnenlichttoleranz und eine Verbesserung der Lebensqualität der Patienten.

Die BEACON-Studie ist eine randomisierte, offene, parallelarmige Studie, an der bis zu 22 Patienten mit EPP oder XLP an Studienstandorten in Australien teilnehmen. Diese Studie wurde entwickelt, um Veränderungen des PPIX-Spiegels sowie Messungen der Lichtempfindlichkeit, der Lebensqualität sowie der Sicherheit und Verträglichkeit zu bewerten.

Robert Lyne, CEO von Arix Bioscience, sagte: „Die positiven Daten der BEACON-Studie ermutigen uns sehr. Dies ist ein wichtiger klinischer Meilenstein für das Unternehmen und eine wichtige Entwicklung für Patienten, die an erythropoetischer Protoporphyrie leiden. Wir freuen uns auf die Unterstützung.“ Disc Medicine treibt die BEACON-Studie weiterhin durch die klinische Entwicklung voran. Wir freuen uns auch, dass Disc diese wichtigen klinischen Meilensteine ​​weniger als zwei Jahre nach unserer Erstinvestition erreicht, was den Erfolg unserer Strategie in der Tat zeigt.“

Die Ankündigung kann auf der Website von Disc Medicine unter https://www.discmedicine.com/ abgerufen werden. Der vollständige Text der Ankündigung des Unternehmens ist unten aufgeführt.

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Über Arix Bioscience plc

Arix Bioscience plc ist ein globales Risikokapitalunternehmen, das sich auf Investitionen in bahnbrechende Biotechnologieunternehmen rund um bahnbrechende Fortschritte in den Biowissenschaften konzentriert.

Wir arbeiten mit außergewöhnlichen Unternehmern zusammen und stellen das Kapital, die Expertise und die globalen Netzwerke zur Verfügung, um ihre Ideen in wichtige neue Behandlungen für Patienten umzusetzen. Als börsennotiertes Unternehmen sind wir in der Lage, diese spannende Wachstumsphase unserer Branche einem breiteren Anlegerkreis zugänglich zu machen. www.arixbioscience.com

Pressemitteilung zur Bandscheibenmedizin:

Disc präsentiert positive erste Daten aus der Phase-2-BEACON-Studie mit Bitopertin bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) auf dem Kongress 2023 der European Hematology Association (EHA).

09. Juni 2023

Bei mit Bitopertin behandelten Patienten wurde eine konsistente und dosisabhängige Verringerung von Protoporphyrin IX (PPIX), dem krankheitsverursachenden Metaboliten von EPP, beobachtet

Die Patienten berichteten von erheblichen Verbesserungen der Sonnenlichttoleranz und der Lebensqualität

Bitopertin wurde gut vertragen, es wurden keine nennenswerten Veränderungen des Hämoglobins beobachtet

Disc Medicine veranstaltet heute um 7:30 Uhr ET eine Telefonkonferenz für Investoren

WATERTOWN, Mass., 9. Juni 2023 (GLOBE NEWSWIRE) – Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Behandlungen für Patienten mit schweren hämatologischen Erkrankungen konzentriert Krankheiten, präsentierte heute vorläufige Ergebnisse seiner laufenden, offenen Phase-2-BEACON-Studie zur Untersuchung von Bitopertin, einem oral verabreichten Glycintransporter-1-(GlyT1)-Inhibitor, bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) und X-chromosomaler Protoporphyrie (XLP). Kongress der Hematology Association (EHA) 2023 in Frankfurt, Deutschland. Die ersten Studiendaten zeigten einen konsistenten Rückgang des PPIX, einen signifikanten Anstieg der gemeldeten Sonnenlichttoleranz und eine Verbesserung der Lebensqualität der Patienten.

„Wir freuen uns, diese ersten positiven Daten von BEACON zu teilen, die den ersten klinischen Beweis liefern, der unsere therapeutische Hypothese von Bitopertin bei EPP stützt. In den nächsten 12 Monaten wollen wir auf dieser Dynamik mit einer Reihe zusätzlicher klinischer Erkenntnisse aufbauen.“ -outs in unserem gesamten Portfolio“, sagte John Quisel, JD, Ph.D., Chief Executive Officer und Präsident von Disc Medicine. „Dies ist ein wichtiger Moment für Disc als Unternehmen, und ich möchte unserem Team, unseren Mitarbeitern und vor allem den Patienten und Familien, die an BEACON teilnehmen, meinen Dank aussprechen.“

„Wir freuen uns, diese ersten Daten aus der BEACON-Studie zu teilen, in der wir eine konsistente und anhaltende Unterdrückung von PPIX, dem krankheitsverursachenden Metaboliten in EPP, bei mit Bitopertin behandelten Patienten beobachtet haben“, sagte Will Savage, MD, Ph.D., Chief Medical Officer bei Disc Medicine. „Wichtig ist, dass diese Reduzierung zu einer deutlichen Verbesserung der Zeit führte, die Patienten im Sonnenlicht verbringen können, ohne über Schmerzen oder krankheitsbedingte Symptome zu berichten. Wir sind von den Daten ermutigt und planen, am Ende des Jahres weitere Daten vorzulegen.“

Die BEACON-Studie ist eine randomisierte, offene, parallelarmige Studie, an der bis zu 22 Patienten mit EPP oder XLP an Studienstandorten in Australien teilnehmen. Diese Studie wurde entwickelt, um Veränderungen des PPIX-Spiegels sowie Messungen der Lichtempfindlichkeit, der Lebensqualität sowie der Sicherheit und Verträglichkeit zu bewerten. Die Probanden werden randomisiert und erhalten 24 Wochen lang einmal täglich entweder 20 mg oder 60 mg Bitopertin. Danach haben die Patienten die Möglichkeit, die Studie in einer offenen Verlängerung bis zu weiteren 24 Wochen fortzusetzen. Die Studie läuft noch und diese Daten spiegeln erste Daten von 15 Probanden wider, die zum Datenstichtag vom 8. Mai 2023 eingeschrieben waren, mit einer Behandlungsdauer von 18 Tagen bis 6 Monaten. Aufgrund der Stapelverarbeitung von Proben war der Datenschluss für PPIX-Daten der 7. April 2023.

Höhepunkte der ersten präsentierten Daten:

Protoporphyrin IX (PPIX)-Spiegel: Signifikante, konsistente, dosisabhängige und anhaltende Reduzierung des metallfreien Vollblut-PPIX; mittlere Reduktion von >40 % im Vergleich zum Ausgangswert

Messungen der Lichttoleranz (individuell) von zwei Teilnehmern mit der längsten Nachbeobachtungszeit zeigten einen erheblichen Anstieg der Sonnenlichttoleranz, gemessen an der Zeit im Sonnenlicht, ohne dass ein Prodrom (anfängliche Symptome, die auf einen Schmerzanfall hinweisen) oder eine „Sonnenlichtherausforderung“ auftraten:

Ein Teilnehmer, der 20 mg Bitopertin einnahm, berichtete über einen >80-fachen Anstieg der Sonnenlichttoleranz am 88. Behandlungstag, der von 4,5 Minuten zu Studienbeginn auf über 6 Stunden anstieg; Der Teilnehmer meldete nach Tag 20 kein Prodrom während einer Sonnenlicht-Challenge

Ein Teilnehmer, der 60 mg Bitopertin einnahm, berichtete über einen >200-fachen Anstieg der Sonnenlichttoleranz am 74. Tag der Behandlung, der von 1,25 Minuten zu Beginn auf über 4 Stunden anstieg, und berichtete über kein Prodrom während einer Sonnenlichtbelastung nach Tag 120

Maße der Lichttoleranz (aggregiert über die Teilnehmer, von denen in der Studie Daten verfügbar waren):

Durchschnittliche wöchentliche Gesamtzeit im Sonnenlicht: von 344 Minuten (ungefähr 49 Minuten pro Tag) auf 1.200 Minuten in Woche 24 gestiegen

Zeit bis zum Prodrom während der Sonnenlichtprovokation (gemittelt über einen Zeitraum von zwei Wochen): >7-fach erhöht, von 25 Minuten zu Studienbeginn auf 182 Minuten in Woche 24

Erhöhter Anteil an Tagen ohne Symptome: 75 % vs. 25 % (Ausgangswert)

Erhöhter Anteil an Sonnenlichtherausforderungen ohne Prodrome: 50 % gegenüber 0 % (Grundlinie)

Phototoxische Reaktionen: 96 % Reduzierung der vom Patienten berichteten phototoxischen Reaktionen während der Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert (n=15)

Maße der Lebensqualität des Patienten

Patient Global Impression of Change (PGIC): Alle 10 Patienten, die einen Besuch am 43. Tag abgeschlossen hatten, berichteten, dass sich ihre Erkrankung in den letzten 7 Tagen deutlich besser (n=8) oder etwas besser (n=2) entwickelt hatte

Patient Global Impression of Severity (PGIS): Neun von zehn Patienten, die einen Besuch am 43. Tag abgeschlossen hatten, gaben an, dass ihr EPP leicht (n=3) oder überhaupt nicht schwerwiegend (n=6) war.

EPP Impact Questionnaire (EPIQ): Bei Patienten, deren letzte Daten am 43. Tag stammten, berichteten 4/8 Patienten über eine Verbesserung der Auswirkung von EPP auf die Lebensqualität und 4/8 berichteten über keine Veränderung der Auswirkung von EPP auf die Lebensqualität. Von den Patienten, deren letzte Daten nach Tag 43 lagen, berichteten 2/2 von einer deutlichen Verbesserung der Auswirkung von EPP auf die Lebensqualität, wobei keine Auswirkung von EPP auf die Lebensqualität gemeldet wurde.

Bitopertin wurde in beiden Dosierungen gut vertragen, es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet, es wurden keine Abbrüche oder Dosisreduktionen gemeldet, es wurden keine unerwünschten Ereignisse größer als Grad 1 gemeldet und es wurden keine bedeutsamen Veränderungen der mittleren Hämoglobinwerte beobachtet

Diese Daten wurden auf dem Kongress der European Hematology Association 2023 in Frankfurt, Deutschland, vorgestellt und das Poster ist auf der EHA-Kongressplattform unter www.ehaweb.org verfügbar.

Das Management wird am Freitag, den 9. Juni um 7:30 Uhr ET eine Telefonkonferenz zur Überprüfung der vorgelegten Daten veranstalten. Bitte registrieren Sie sich für die Veranstaltung auf der Seite „Veranstaltungen und Präsentationen“ der Disc-Website (https://ir.discmedicine.com/).

Über Bitopertin

Bitopertin ist ein in der klinischen Entwicklung befindlicher, oral verabreichter Inhibitor des Glycintransporters 1 (GlyT1), der die Häm-Biosynthese modulieren soll. GlyT1 ist ein Membrantransporter, der auf sich entwickelnden roten Blutkörperchen exprimiert wird und für die Bereitstellung ausreichend Glycins für die Häm-Biosynthese und die Unterstützung der Erythropoese erforderlich ist. Disc plant die Entwicklung von Bitopertin als potenzielle Behandlung für eine Reihe hämatologischer Erkrankungen, einschließlich erythropoetischer Porphyrien, wo es das Potenzial hat, die erste krankheitsmodifizierende Therapie zu sein. Derzeit laufen zwei klinische Phase-2-Studien mit Bitopertin bei Patienten mit erythropoetischer Porphyrie, darunter eine offene Studie namens BEACON und eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie namens AURORA.

Bitopertin ist ein Prüfpräparat und in keinem Land weltweit zur Verwendung als Therapie zugelassen. Disc erhielt im Mai 2021 im Rahmen einer Lizenzvereinbarung von Roche die weltweiten Rechte an Bitopertin.

Über erythropoetische Protoporphyrie (EPP) und X-chromosomale Protoporphyrie (XLP)

Erythropoetische Protoporphyrie (EPP) und X-chromosomale Protoporphyrie (XLP) sind seltene, schwächende und möglicherweise lebensbedrohliche Krankheiten, die durch Mutationen verursacht werden, die die Häm-Biosynthese beeinträchtigen und zur Akkumulation eines toxischen, photoaktiven Zwischenprodukts namens Protoporphyrin IX (PPIX) führen. Wenn Patienten Sonnenlicht ausgesetzt werden, führt dies zu schweren Reaktionen, die durch unerträgliche Schmerzen, Ödeme, Brennen und mögliche Blasenbildung und Entstellung gekennzeichnet sind. PPIX reichert sich auch im hepatobiliären System an und kann bei 20–30 % der Patienten zu Komplikationen wie Gallensteinen, Cholestase und Leberschäden und in extremen Fällen zu Leberversagen führen. Der aktuelle Pflegestandard umfasst extreme Maßnahmen zur Vermeidung von Sonnenlicht, einschließlich der Beschränkung von Outdoor-Aktivitäten auf die Nacht, der Verwendung von Schutzkleidung und undurchsichtigen Schildern sowie der Schmerzbehandlung. Dies hat erhebliche Auswirkungen auf die psychosoziale Entwicklung, die Lebensqualität und die täglichen Aktivitäten der Patienten, insbesondere bei kleinen Kindern und Familien. Derzeit gibt es keine Heilung für EPP und nur eine von der FDA zugelassene Therapie, ein chirurgisch implantiertes synthetisches Hormon namens Scenesse® (Afamelanotid), das die Melaninproduktion stimulieren soll.

Über Disc Medicine Disc Medicine ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Behandlungen für Patienten mit schweren hämatologischen Erkrankungen verschrieben hat. Wir bauen ein Portfolio innovativer, potenziell erstklassiger therapeutischer Kandidaten auf, die darauf abzielen, ein breites Spektrum hämatologischer Erkrankungen zu behandeln, indem sie auf grundlegende biologische Wege der Biologie roter Blutkörperchen abzielen, insbesondere auf die Häm-Biosynthese und die Eisenhomöostase. Weitere Informationen finden Sie unter www.discmedicine.com.

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